Άνοση θρομβοπενία (θρομβοπενική πορφύρα)

Η άνοση θρομβοπενία ή θρομβοπενική πορφύρα (ΑΘΠ) όπως ήταν η παλαιότερη ονομασία είναι ένα αυτοάνοσο νόσημα που εμφανίζεται αιφνίδια. Οφείλεται στην πτώση του αριθμού των αιμοπεταλίων, λόγω της καταστροφής τους από αυτοαντισώματα ή από ένα είδος Τ-λεμφοκυττάρων που λέγονται κυτταροτοξικά. Τα αιμοπετάλια είναι συστατικά του αίματος, στην ουσία κομμάτια κυττάρων, που είναι υπεύθυνα για την αντιμετώπιση της αιμορραγίας από τον οργανισμό. Έτσι όταν ο αριθμός τους μειωθεί πολύ εμφανίζονται συμπτώματα όπως:

• Μικροαιμορραγίες στο δέρμα, που ονομάζονται πετέχειες και αν είναι σε πολλά σημεία και συρρέουν «πορφύρα»
• Εκχυμώσεις στο δέρμα, δηλαδή μεγαλύτερες αιμορραγικές περιοχές
• Αιμορραγίες από αλλού πχ στα κόπρανα
• Μεγάλη αιμορραγία στην έμμηνο ρύση
• Κόπωση

Πριν να χαρακτηριστεί η άνοση θρομβοπενία «ιδιοπαθής», αποκλείουμε υποκείμενα συστηματικα νοσήματα όπως νόσους του συνδετικού ιστού (λύκος), άλλα αυτοάνοσα όπως θυρεοειδίτιδα και αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο, λοιμώξεις, επίδραση φαρμάκων, αλλά και κακοήθειες, ιδίως του λεμφικού ιστού.   Σε άτομα άνω των 60 χρειάζεται προσοχή για τον αποκλεισμό μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου.

Πορεία της νόσου και θεραπεία

Όταν πρωτοεμφανίζεται στον ενήλικα είναι μια σοβαρή και επείγουσα κατάσταση που απαιτεί συνήθως νοσηλεία και αντιμετωπίζεται με γ-σφαιρίνη, κορτιζόνη, αυξητικούς παράγοντες αιμοπεταλίων ή ανοσοκατασταλτικά φάρμακα και μονοκλωνικά αντισώματα. Η νόσος μπορεί να εμφανιστεί και σε παιδιά, συνήθως μετά από ιογενή λοίμωξη, στα οποία υποχωρεί αυτόματα, συχνά χωρίς θεραπεία.

Στους ενήλικες με την θεραπεία τα αιμοπετάλια ανεβαίνουν στο φυσιολογικό, αλλά σε μερικές περιπτώσεις η νόσος είναι ανθεκτική. Επίσης, στους ενήλικες η πορφύρα συνήθως υποτροπιάζει, δηλαδή επανεμφανίζεται μετά από παρέλευση μηνών ή και χρόνων. Τότε λέγεται “χρόνια” άνοση θρομβοπενία. Εάν δεν υπάρχουν αιμορραγίες και ο αριθμός των αιμοπεταλίων δεν είναι εξαιρετικά χαμηλός (κάτω από 10-20 χιλιάδες) μπορεί να μη χρειαστεί συνεχιζόμενη θεραπεία. Διαφορετικά, γίνεται σκέψη για σπληνεκτομή , δηλαδή χειρουργική αφαίρεση του σπλήνα, η οποία είναι αποτελεσματική στο 80% των περιπτώσεων και μάλιστα με αποτελέσματα που διαρκούν μακροχρόνια. Με την ανακάλυψη ωστόσο νέων φαρμάκων για το νόσημα η σπληνεκτομή εφαρμόζεται ολοένα και σπανιότερα. Οι επιλογές μας που μπορεί να αντικαταστήσουν τη σπληνεκτομή είναι η θεραπεία με το μονοκλωνικό αντίσωμα rituximab (η οποία ωστόσο είναι εκτός ένδειξης) ή η χορήγηση αγωνιστών της θρομβοποιητίνης (TPO-RA), οι οποίοι είναι αποτελεσματικοί σε ποσοστό άνω του 80%, αλλά πρέπει να λαμβάνονται εφ’ορου ζωής. Τελευταία αναγνωριστηκε η πιθανότητα διατήρησης της ύφεσης και μετά τη διακοπή των TPO-RA σε μικρό ποσοστό ασθενών (5-20% ανάλογα με τη μελέτη). Για ασθενείς στους οποίους έχουν αποτύχει όλα τα παραπάνω έχει λάβει άδεια στις ΗΠΑ από το 2018 και στην Ευρώπη το 2020 το φάρμακο fostamatinib που είναι ένας per os αναστολέας της τυροσινικής κινάσης SYK.